Since the introduction of combined immunosuppressive therapy (IST) into management of aplastic anemia (AA) in childhood response and probability of survival improved. In contrast to bone marrow transplantation (BMT), however, patients after IST are not considered cured as high rates of relapse and development of clonal disease demonstrate. From 11/93 to 9/97 114 children (65 m, 49 f; median age 9.5 y.) from 37 centers in Germany and Austria were registered in the SAA 94 study. 86 patients lacking a matched sibling donor received IST. Most of the patients suffered from very severe (VSAA: PMN < 200/µl) or severe AA (SAA: PMN <500/µl). All patients were treated with combined IST consisting of ALG and Cyclosporin A (CSA). VSAA and SAA patients were additionally treated with G-CSF. Therapy response was evaluated at day 112, after 6,12 and 18 months. 8/86 patients died, the probability of survival being 87% after 4 years. At d 112 61% of evaluable patients became independent of transfusions (IST response: CR + PR), 13% with normal blood counts (CR). After 6 months 33% showed CR. At 12 and 18 months response improved to 74% resp. 80%, 39% resp. 55% CR. The best response was achieved in the subgroup of VSAA with 90% (PR + CR) and 65% CR after 18 months. 4 patients developed AML 3-19 months after the beginning of IST. In 2/4; pts. an aberrant clone (- 7; 5q -) could be detected retrospectively in BM at diagnosis of AA. 3 nonresponders developed chromosomal aberrations ( + 19; - 7 , +12; +8) after 4, 12 and 16 months without morphological signs of AML or MDS. Overall 11 relapses occurred at a median time of 12 months (range 5-27 months) after the beginning of IST. 2 of them relapsed under CSA therapy, 2 under tapering of CSA and 7 after cessation of CSA. 7 patients responded again to CSA monotherapy. Overall response rate is 77% with a probability of event free survival (EFS) of 54% after 4 years regarding all complications mentioned as events. Seit Einführung der kombinierten immunsuppressiven Therapie (IST) in die Behandlung der Aplastischen Anämie (AA) verbesserte sich auch bei Kindern mit AA das Therapieansprechen und die Überlebenswahrscheinlichkeit. Dennoch darf man im Gegensatz zur Knochenmarktransplantation (KMT) bei Patienten nach IST nicht von einer Heilung ihrer hämatologischen Erkrankung ausgehen, wie hohe Rezidivraten und das Risiko eines Übergangs in eine klonale Erkrankung (MDS/AML) belegen. In die Therapiestudie SAA 94 wurden zwischen 11/93 und 9/97 114 Kinder mit frisch diagnostizierter AA (65 m, 49 f; Altersmedian 9,5 J.) aus 37 Zentren in Deutschland und Österreich aufgenommen. Bei 86 Patienten wurde eine IST durchgeführt, da kein HLA-identischer Geschwisterspender vorhanden war. Die Mehrzahl der Patienten litten an einer sehr schweren (VSAA: Granulozyten <200/µl) oder schweren AA (SAA: Granulozyten <500/µl). Alle Patienten erhielten eine kombinierte IST mit ALG und Cyclosporin A. Patienten mit VSAA und SAA wurden zusätzlich mit G-CSF behandelt. Das Ansprechen auf die Therapie wurde am Tag 112, nach 6,12 und 18 Monaten ermittelt. 8/86 Patienten verstarben, die Überlebenswahrscheinlichkeit liegt bei 87% nach 4 Jahren. Am Tag 112 nach Therapiebeginn waren 61% aller auswertbaren Patienten transfusionsunabhängig (IST-Response: CR + PR), 13% mit normalen Blutbildern (CR). Nach 6 Monaten zeigten 33% der Patienten ein komplettes Ansprechen. Nach 12 Monaten verbesserte sich das Ansprechen auf 74% und nach 18 Monaten auf 80%, der Anteil der Pat. in CR lag bei 39% bzw. 55%. Patienten mit VSAA sprachen mit 90% (PR + CR) und 65% CR nach 18 Monaten besonders gut auf die IST an. Insgesamt 4 Patienten entwickelten 3-19 Monate nach Therapiebeginn eine AML. Bei 2/4; Pat. konnte retrospektiv ein aberranter Klon (- 7; 5q -) im KM zum Zeitpunkt der AADiagnose nachgewiesen werden. 3 weitere Patienten mit persistierender Aplasie entwickelten nach 4,12 bzw. 16 Monaten chromosomale Aberrationen ( + 19; - 7 , +21; + 8) ohne morphologischen Hinweis auf AML oder MDS. Insgesamt traten 11 Rezidive 5-27 Monate (Median 12 Monate) nach Therapiebeginn auf, davon 2 unter CSATherapie, 2 Pat. während der Absetzphase und 7 nach Absetzen von CSA. 7/11 Patienten sprachen erneut auf eine CSA-Monotherapie an. Wertet man alle genannten Ereignisse, so ergibt sich bei einer Ansprechensrate von 77% eine Wahrscheinlichkeit für ein ereignisfreies Überleben (EFS) von 54% nach 4 Jahren.