Ziel: Weder die Spontanheilung noch die derzeit klinisch angewandten operativen Behandlungskonzepte führen bei Knorpelschäden in tragenden Gelenkabschnitten zu einem befriedigenden Heilungsergebnis mit einem dauerhaft belastbaren hyalinem Knorpelregenerat. Methode: Eine der aussichtsreichsten neuen Techniken zur Ergänzung und Modifikation bestehender Behandlungsmethoden bei Gelenkknorpelläsionen stellt die Gentherapie dar. Autogene Zellen synthetisieren und exprimieren über längere Zeit nach Einschleusen entsprechender Gensegmente vermehrt Wachstumsfaktoren, so dass eine gewebetypische Differenzierung induziert werden kann. Ergebnisse: Die am längsten anhaltende Expression von transferierten Genen, nämlich bis zu einem Jahr nach der Injektion, wurde bisher in Nucleus Pulposus Zellen von Zwischenwirbelscheiben beobachtet. Neuere Untersuchungen zeigen, dass nicht nur Knorpelzellen sondern auch aus Skelettmuskulatur isolierte Zellen in der Lage sind therapeutische Gene zur Knorpelregeneration aufzunehmen und spezifische Faktoren zu exprimieren. Pluripotente mesenchymale Stammzellen aus Skelettmuskulatur isoliert und ex vivo vermehrt können unter dem Einfluss von Faktoren zu hyalinem Knorpel differenzieren und Knorpeldefekte in Kombination mit biokompatiblen Trägermaterialien auffüllen. Schlussfolgerung: Die klinische Anwendung dieser erfolgversprechenden Techniken ist in der nächsten Dekade zu erwarten. Es wird daher der derzeitige Stand des Gentransfers und die Ansätze zur Fortentwicklung mit den Auswirkungen auf die rekonstruktive Gelenkchirurgie dargestellt. Aim: Articular cartilage has very limited intrinsic healing capacity. Although numerous attempts to repair full-thickness articular cartilage defects have been conducted, no methods have successfully regenerated long-lasting hyaline cartilage. One of the most promising procedures for cartilage repair is tissue engineering accompanied by gene therapy. Method: With gene therapy, genes encoding for therapeutic growth factors can be expressed at a high level in the injured site for an extended period of time. Chondrocytes have been intensively studied for cell transplantation in articular cartilage defects. Results: However, recent studies have shown that chondrocytes are not the only candidate for cartilage repair. Muscle-derived cells have been found capable of delivering genes and represent a good vehicle to deliver therapeutic genes to improve cartilage repair. More importantly, recent studies have suggested the presence of pluripotent stem cells in muscle-derived cells. Conclusion: New techniques of cell therapy and molecular medicine for the treatment of cartilage lesions are currently undergoing clinical trials. This paper will summarize the current status of gene therapy for cartilage repair and its future application.