Unsuccessful trial of gene replacement in arginase deficiency

Abstract

The Shope virus following cutaneous inoculation produces skin papillomas in rabbits and induces a virus-coded arginase in the squameous epithelium of these papillomas. The only discernible effect of the virus inoculated intravenously in rabbits and other animals was a decrease of the serum arginine concentration. Intravenous injection in 3 hyperargininemic patients, however, did not influence the underlying metabolic disease. Das Shope-Virus induziert nach cutaner Inoculation bei Kaninchen die Bildung von Papillomen. Die genetische Information für die Bildung der in den Papillomepithelien enthaltenen Arginase entstammt dem Virusgenom. Nach intravenöser Injektion des Virus findet sich beim Kaninchen und zahlreichen anderen Tierspecies als einziger Effekt ein Abfall der Argininkonzentration in Serum. Bei 3 Patienten mit Hyperargininämie, denen das Shope-Virus ebenfalls intravenös injeziert wurde, blieben die hohen Argininkonzentrationen im Serum unbeeinflußt.